1961 年，mRNA 被首次发现。[4] 在随后的几十年中，研究人员一直致力于探索 mRNA 疫苗在预防或治疗各种疾病方面的潜力。不过，虽然概念本身很简单，但要将这些脆弱的核酸安全、高效地输送至细胞，并使其信使转换成蛋白，却是一个巨大的挑战。

我们的脂质纳米颗粒研发团队负责人 Gang Yao 表示：“这些分子本来就不稳定，进入体内后很快就会被酶分解。也很难跨越细胞的外保护层转移它们。”

对于新的新冠肺炎 mRNA 疫苗，这个问题的解决办法来自脂质纳米颗粒 (LNP) 研究的发展。这些粒子通常由四种不同的脂质组成：可电离的阳离子磷脂（其正电荷与带负电荷的 mRNA 骨架相结合）、聚乙二醇修饰的磷脂（帮助提高粒子的稳定性）、磷脂质，以及有助于稳定粒子结构的胆固醇分子，它们为脆弱的 mRNA 分子提供了一个保护性包装，使其能够安全高效地输送到细胞内部。

Yao 表示：“每种脂质都起着重要作用。它们共同封装 mRNA，使其免于降解，并被输送至细胞。”

LNP 作为高级药物输送系统的潜力因其成功应用于另一种基于 RNA 的尖端疗法首次得到彰显，这种疗法采用的是小干扰 RNA (siRNA)。

2006 年，Andrew Fire 和 Craig Mello 因发现一种可以从特定基因降解 mRNA 的方式而获得诺贝尔生理学或医学奖。[5] 在这种称为 RNA 干扰的机制中，RNA 分子被设计为能够“关闭”（或“沉默”）细胞中特定基因的活动，为 RNA 分子的治疗应用开辟了令人激动的新可能性。

2018 年，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了第一个基于 siRNA 的药物，这是用于治疗可危及生命的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性这一罕见病的新疗法。[6] 该药物中含有一种极短的 RNA 片段，可以“沉默”病人肝脏中的致病基因。将 siRNA 高效输送至这些细胞主要依靠 LNP 技术。[7]

两年后，短短几天内就有两款新冠肺炎 mRNA 疫苗获得批准，这标志着 LNP 领域的下一个重要里程碑。

新冠肺炎疫苗的开发和获批异常迅速，这也带来了另一个巨大挑战：以抗击疫情所需的质量、速度和规模生产并分配足够的救命药剂。

全世界很少有公司能够生产足够数量的脂质，尤其是能够符合新冠肺炎 mRNA 疫苗配方所需的质量标准的脂质。作为全球脂质产品的领导者，在提供定制脂质和其他重要成分（如适用于脂质纳米颗粒的合成胆固醇），并依照适当的良好生产规范 (GMP) 确保最高安全标准生产此类产品方面，我们拥有超过二十年的丰富经验。

我们的工艺和分析开发团队负责人 Tobias Haag 表示：“我们努力扩大已经很高的脂质产能来满足空前的需求。”

2021 年 2 月，我们与拜恩泰科拓展了战略伙伴关系，以大幅加快亟需脂质的供应，从而支持辉瑞-拜恩泰科新冠肺炎 mRNA 疫苗 Comirnaty 的生产。三个月后，我们推出了一款新的高纯度合成胆固醇产品，比预期提前了九个月。

Haag 表示：“我们开发了一种安全可靠的生产工艺，在登记时间内创建了向全球官方机构提交的文件。”那段时间，每个人都很紧张，但帮助抗击疫情的目标和决心成为了我们全力以赴的力量源泉。”

这款新的 SAFC® 合成胆固醇产品将我们的产能提高了 50 倍，有助于支持全球生产救命的新冠肺炎 mRNA 疫苗；目前，全球已有数十亿人接种该类疫苗。2022 年，在所有新冠肺炎疫苗中，预计有大约 40% 将基于 mRNA 生产。.[8]

新冠肺炎疫情加速了 mRNA 技术的最新进展，预示着基因医学迎来了新纪元。

与使用蛋白或灭活病原体的传统方法相比，基于 mRNA 的灵活疫苗平台能够大大缩短研发时间，使人们能够更快地应对未来新出现的传染病。目前正在开发多种其他 mRNA 疫苗，用以抗击会危及生命的现有病原体，包括人体免疫缺损病毒 (HIV)、流感病毒和引起疟疾的寄生虫。[9]

但潜在应用范围远远超出了预防性疫苗。基于 RNA 的治疗药物（包括 mRNA）为各种传染病、遗传病、癌症和其他疾病带来了新的治疗希望。

Krupp 表示：“mRNA 可为您想要的任何蛋白编码，因此，您可用它来替换有缺陷的蛋白，或者增强患者的免疫系统来抵御感染或杀死癌细胞。”

从支持这项技术的企业数量来看，人们对 mRNA 疗法的热情显而易见。目前正在进行临床（临床前）研究的活跃 mRNA 项目数量超过 420 个，这些研究针对 120 多种不同的疾病进行 mRNA 测试，其中包括 110 多个针对多种癌症的项目，以及约 100 个针对罕见病和其他疾病的项目。[10]