发现新型小分子药物是一个漫长的迭代过程，需要仔细检验数千种化合物，才能识别出最合适的化合物。

在药物发现流程中，生物学家首先要确定潜在药物靶点，比如在治疗疾病方面发挥关键作用的酶。之后，药物化学家会开始探索可改变靶点活性的小分子。除了引发所需的生物反应之外，这种化合物还必须具备多种其他重要的“类药性”特征，比如无毒性、可溶性、体内稳定性，以便确保其作为成功药物的功效。

寻找潜在候选药物的传统方法包括高通量筛选，即利用自动化设备迅速筛选大量的小分子，进而识别以所需活性作用于靶点的苗头化合物。下一步是将这些苗头化合物转化为有望成为有效药物的先导化合物。这一流程通常被称为“苗头到先导”，涉及对苗头化学物进行一系列化学修饰，以提高其效力、选择性和其他类药性特征。

“苗头到先导”流程通常会在化学合成、生物测试和计算机建模方面经过多次迭代，需要投入大量时间、资源和专业知识。此外，这些初始化合物有相当大一部分会在随后的研发阶段遭到弃用，原因是效力低下、具有不适合的类药性特征或在化学合成方面存在挑战。

“药物发现领域中的一大挑战是，在初始阶段识别出理想类药性分子的可能性很低，”我们的 AI 和自动化部门负责人 Ashwini Ghogare 说道，“花费几个月时间尝试合成缺乏可行性或有利生物学特性的化合物，这会给我们带来很大风险。”

数十年来，传统的计算化学方法在药物发现方面发挥了重要作用。例如，计算机辅助药物设计 (CADD) 会使用候选分子及其靶点的结构信息，以预测二者将如何相互作用。

但是，猎药师目前正在转而采用其他策略以提高成功几率。AI 和机器学习模型可从庞大的数据集中获取不易察觉的深刻洞察，由此规避研究一些注定失败的化合物，以达到精简药物发现流程并节约时间和资源的目的。

“计算化学家现在可采用超快的方法，在包含数十亿分子的虚拟化学空间中进行搜索，以寻找具有更好类药性概况的创新结构。”Ghogare 说道。

据预计，化学宇宙数据库 GDB-17 中有 1664 亿个分子。[3] 但到目前为止，为寻找新型小分子药物而探索的化学空间只占一小部分——即使是这些庞大的虚拟库也仅仅触及了所有潜在结构的皮毛而已。  

我们的全新 AIDDISON™ 药物发现软件充分利用 AI、机器学习和 CADD 方法的强大力量，为 AI 生成式方法、大型化学空间的虚拟筛选及“苗头到先导”的发现和优化工具提供了一站式服务。

这款由 AI 提供支持的药物发现软件可让研究人员探索无限的化学空间，并激发有关全新化合物的想法。AIDDISON™ 有助于根据预测活性，迅速识别最佳类药性候选分子。该工具还包括来自我们 SYNTHIA™ 逆合成软件的合成可行性评分，用于预测是否有可能通过化学合成制造出化合物。

“整合这些技术将会加快药物发现的速度，并找到更有可能取得成功的分子。”Ghogare 说道。

但是，在药物发现领域充分利用 AI 和机器学习的力量，其实取决于是否有足够清晰的相关数据来训练这些模型，以便它们能提供有效的科学预测。

AIDDISON™ 是具有以下特点的首款商用产品，囊括了在药物研发领域以实验方式生成的数据集中经过训练的机器学习模型。

尽管大多数大型制药公司正在使用内部实验数据，以开发由 AI 提供支持的专有药物发现系统，但我们允许全球更广泛研究界（包括中小型制药企业）的科学家使用这些工具。

“我们已使用专有数据训练这些机器学习模型，并将其内置到软件中，来提高成功找到适合候选分子的概率，”Ghogare 说道，“我们的客户还能使用他们自己的数据来训练这些模型，并将这些学习成果结合起来，以便更加出色地开展药物发现工作。”